Doch zunächst: Was genau sind RWD und RCD?
- RWD (Real World Data): Es handelt sich um keinen wissenschaftlich standardisierten Begriff, sondern ein deskriptiver Oberbegriff für alle Daten, die außerhalb des kontrollierten Settings klinischer Studien (RCTs) generiert werden. Er ist sehr weit gefasst und wird von Fachgremien wie dem IQWiG aufgrund seiner Unschärfe und seines oft werblichen („marketinglastigen“) Gebrauchs kritisiert.
- RCD (Routinely Collected Data / Routinedaten): Das ist der wissenschaftlich präzisere Begriff. Er bezeichnet eine spezifische Untergruppe innerhalb der RWD. Das definierende Merkmal ist ihr Ursprung: Sie sind „Abfallprodukte“ administrativer Prozesse und klinischer Dokumentationspflichten.
Die Position des IQWiG: Methodische Exzellenz vor Datenfülle
Das IQWiG positioniert sich in der Debatte ganz klar: Beobachtungsstudien auf Basis von Routinedaten sind zwar eine notwendige Ergänzung (etwa für seltene Ereignisse oder Langzeiteffekte nach der Zulassung), sie können jedoch die randomisierte kontrollierte Studie (RCT) nicht ersetzen.
Der Grund ist methodischer Natur: In einem RCT sorgt die Randomisierung dafür, dass Patient:innen vergleichbar sind. Bei Routinedaten hingegen ist die Wahl einer Therapie meist zielgerichtet: Ein Arzt verschreibt ein Medikament bei bestimmten Symptomen oder Vorerkrankungen. Wenn man nun die Ergebnisse dieser Patienten vergleicht, misst man oft nicht die Wirksamkeit des Medikaments, sondern die Unterschiede in der Ausgangslage der Patientengruppen. Ohne aufwendige Korrekturverfahren führt dies zu massiven Verzerrungen, dem sogenannten „Bias“.
Die Rolle der KI im breiteren Kontext
Die Künstliche Intelligenz (KI) ist in der Rolle eines „Verstärkers“. Einerseits bietet Machine Learning Werkzeuge, um große, heterogene Datensätze zu bereinigen und komplexere, nicht-lineare Zusammenhänge in den Daten zu erkennen. Andererseits warnt die Forschung vor Risiken:
- Statistische „Shortcuts“: KI-Modelle neigen dazu, Korrelationen in den Daten zu finden, die auf administrativen Abläufen basieren (z. B. „In Krankenhäusern mit besserer Ausstattung wird häufiger getestet“), statt auf medizinischen Effekten.
- Black-Box-Problematik: Da viele Algorithmen ihre Entscheidungswege nicht offenlegen, bleiben methodische Fehler oder die Diskriminierung bestimmter Bevölkerungsgruppen oft unbemerkt.
- Überinterpretation: KI ersetzt kein Studiendesign. Ohne klinische Expertise, die den Kontext der Daten versteht, liefern Algorithmen zwar statistisch signifikante, aber klinisch irrelevante oder gar irreführende Ergebnisse.
Die Debatte ist kein „Entweder-oder“
Die Fachwelt, darunter auch Expert:innen des IQWiG, sieht die Lösung in einer Hybrid-Strategie:
- RCTs stärken: Man sollte stärker versuchen, klassische Studien im Versorgungsalltag einfacher, schneller und kostengünstiger durchzuführen.
- Evidenzlücken gezielt schließen: Routinedaten sollten vor allem dort genutzt werden, wo prospektive Studien kaum möglich sind (z. B. seltene Erkrankungen, Nutzenbewertung nach Markteintritt).
- Methodische Strenge: Analysen von Routinedaten erfordern eine interdisziplinäre Zusammenarbeit.
- Die methodische Hürde muss hoch bleiben, um Fehlentscheidungen in der Gesundheitsversorgung zu verhindern.
„Ob Statistikerinnen, Kliniker, Epidemiologinnen, HTA- oder KI-Experten – alle sind sich einig: Bei der Nutzung von Routinedaten stellen sich besondere Herausforderungen...“
Tim Mathes, Leiter des IQWiG-Ressorts Gesundheitsökonomie
Er ergänzt noch, dass es „gezielte Strategien braucht, um sie sinnvoll zu nutzen. Wir zeigen, dass in vielen Fällen die Durchführung einer RCT, die Routinedaten nutzt, der bessere Weg ist.“
